당사는 항체융합단백질 치료제의 개발을 위해 첫째, 당사의 고유 기반기술(hybrid Fc;hyFc)과 노하우 기술 ( 고생산 세포주 제조 ) 을 바탕으로 기존의 단백질 치료제에 비해 체내의 반감기 및 효능을 현저히 향상시킨 “Super-biosimilar” 및 “신규 항체융합단백질 치료제”의 개발에 집중하고 있으며, 둘째, 고효율 생산시스템에 기반을 둔 Biosimilar의 개발을 병행하고 있습니다. 따라서 당사의 제품은 시장에서 경쟁우위성을 충분히 확보하고 있으며, 이에 따라 당사 제품의 목표시장은 전 세계를 대상으로 하고 있습니다. 당사가 개발하고 있는 단백질 치료제는 주로 암, 내분기계 질환, 면역계통 질환 등의 만성질환을 대상으로 한 치료제입니다. 특히 “Super-biosimilar”로서 4개의 주요제품인 빈혈 치료제 (GX-E2), 호중구감소증 치료제 (GX-G3), 당뇨병 치료제 (GX-G6), 지속형 인간성장호르몬 (GX-H9) 등을, 그리고 “신규 항체융합단백질 치료제”로서 신규 자가면역질환 치료제 (GX-P4) 등의 개발에 집중하고 있으며, 이들 치료제에 대한 수요자 구성 및 특성은 아래와 같습니다.

당사 "Biosimilar", "Super-biosimialr", "신규 항체융합단백질“ 제품의 내수 및 수출의 구성을 살펴보면 주로 기술이전 후 기술이전 파트너사가 개발 완료하여 판매가 될 예정입니다. 따라서 제품에 대한 판매를 시작하면 내수의 비중 보다는 수출 및 기술거래를 통한 수익의 비중이 훨씬 높을 것으로 예상하고 있습니다. 특히, Bisimilar 제품인 고나도핀(FSH, 불임치료제)이 2009년 하반기 또는 2010년 초부터 러시아에서 판매될 것으로 예상되어 회사의 수출 비중은 증가할 것으로 예상됩니다. 또한 고나도핀은 현재 터키, 인도, 태국, 파키스탄 등의 distributor와 판매계약을 완료하였고 현지에서 판매 허가를 진행 중에 있어 이들 지역에 제품판매에 대한 허가가 완료될 경우 수출 비중은 급격히 증가할 것으로 예상하고 있습니다. 한편, 당사의 추가 제품 포트폴리오인 유전자 치료백신의 주요 목표 시장은 환자의 면역반응의 유도에 의해 치료가 가능한 감염성 질환 및 항암 치료 시장입니다. 구체적으로 AIDS, B/C형 만성 간염, 결핵 및 각종 난치성 암 치료시장을 들 수 있으며, 수요자의 성별, 나이, 국제적 분포, 수요성향은 적용하고자 하는 질환에 따라 다양합니다. 특히 유전자 치료백신의 경우, 기존 치료법을 보완하고 대체하여 환자 삶의 질을 향상시킬 수 있기 때문에, 주로 경제적 여유가 있는 선진국 및 상위 개발도상국 환자 집단에 대한 수요가 우선 형성될 것으로 예상됩니다. 당사는 AIDS 환자, B형 간염환자, 암환자를 대상으로 하는 유전자 치료백신을 개발하고 있으며, AIDS 치료제의 시장 규모는 전 세계 약 128억 달러 규모 (Datamonitor, 2003), B형 간염 치료제의 시장규모는 19억 달러 (Datamonitor, 2003), 항암치료제의 시장규모는 66억 달러 (IMS Data 2008)로 추산되고 있습니다. 기존 치료제가 독성, 부작용의 문제가 있기 때문에 근본적이고 효과적인 치료가 가능한 신규 치료제에 대한 수요 욕구가 매우 높은 편입니다. 환자수를 고려할 때, 국내 AIDS, B형 감염 치료백신 및 항암 치료백신의 경우 수출의 규모가 내수보다 훨씬 클 것으로 기대하며, 출시 후 뛰어난 효능을 바탕으로 기존 치료법으로 한계가 있는 환자를 우선 공략하여 의료계의 인식을 전환시킬 경우, 수요는 지속적으로 증가될 것으로 예상되고 있습니다.

2) 회사의 영업 및 생산
당사는 신약을 연구개발하고 이를 통해 수익을 실현하는 연구개발 기업으로, 기반기술을 바탕으로 최근 국내의 여러 제약사에 다양한 기술을 이전함으로써 수익을 실현하고 있습니다. 따라서 기술이전된 제품의 영업 및 생산은 아시아 및 아시아 일부국가의 경우 당사로부터 이전받은 국내제약사가 담당할 예정이며, 그 외 지역에 대하여는 추가로 기술이전 예정인 다국적 제약사 또는 현지의 Agent나 현지 Distributor가 담당하게 될 것입니다. 당사가 현재 국내에서 추진하고 있는 기술이전은 단순히 기술이전 만으로 종료되는 일반적인 형태가 아니라 아래의 사업화 전략에서 설명하듯이 대부분 기술이전 후 공동개발의 형태로 체결되고 있습니다. 기술이전 체결 과정은 각종 바이오컨퍼런스 및 학회, 파트너링 행사, 세미나 등에 적극적으로 참여하여 당사의 기술을 소개하고 이를 통하여 기술이전 희망 업체를 발굴하고, 공동의 연구내용을 협의한 후 기술이전계약으로 연결시키는 전문적인 활동입니다. 따라서 해당 분야 연구 활동에 정통한 담당임원과 대외 사업개발 업무를 전담하는 사업개발팀, 그리고 대표이사가 해당 활동을 담당하고 있습니다.

① 사업화 전략
1998년부터 국내 바이오산업 붐을 타고 많은 바이오벤처 기업들이 창업했지만, 수익을 실현하기까지 15년 이상의 장기간이 소요되며 막대한 자금이 소요되는 바이오산업의 특성으로 인해 결국 사업화에 성공하지 못한 사례가 많았습니다. 따라서, 당사는 이러한 취약점을 극복하고자 기업의 영속성을 유지하고, 리스크를 관리하며, 높은 성장을 이룰 수 있도록 기술성과 사업성을 동시에 갖춘 기업의 모습을 갖추고자 하였습니다. 특히 당사는 제품 포트폴리오 별로 적절한 사업화 전략을 구사함으로써, 단기, 중단기, 장기적으로 제품개발을 수행하고, 각각 수익과 위험도에 따라 회사의 인력과 자원을 적절히 배분하여 균형 있는 사업화를 추진하고 있습니다. 참고로 당사의 사업화 대상인 제품 포트폴리오는 각각 Biosimilar, 항체융합단백질(Super-biosimilar & 신규 항체융합단백질), 유전자 치료백신 등으로 구분할 수 있습니다. 먼저 Biosimilar의 경우 low risk, low return에 해당하는 제품군으로서, 막대한 수익을 창출하지는 않지만 단기적으로 회사의 수익을 창출하는 중요한 제품군입니다. 이러한 Biosimilar 제품군에 당사가 투자할수 있는 역량의 약 20%를 할애 하고 있습니다. 다음으로 당사의 주력 제품인 항체융합단백질은 비교적 low risk,이지만 상대적으로 high return에 해당하는 제품군이고 당사가 세계적 경쟁력이 있는 주요 핵심기술을 보유하고 있어 당사 역량의 70%를 집중해 개발의 가속화를 통한 사업화를 최단기간에 하려고 현재 당사가 주력으로 하고 있는 주 사업분야입니다. 항체 융합 단백질로서 세부적으로 두 개의 군으로 나눌 수 있으며 "Super-biosimilar"와 "신규 항체융합단백질 치료제“로 구분될 수 있습니다, . 마지막으로 당사의 미래 성장 동력원인 유전자 치료백신은 차세대 신기술에 속하며, 기존의 치료제로는 치료가 어려운 난치성 질환의 치료제로서 그 수요가 미래에 크게 증가 할 것으로 예측하고 있습니다. 따라서 당사는약 10%의 역량을 할애하여 개발 하고 있으며, 2008년 노벨상 수상자인 몽타니에 박사도 예측하였듯이, 수년 내로 유전자 치료백신 시장이 본격적으로 형성될 것을 대비하여 지속적으로 연구개발을 수행하여 장기적 사업화를 준비 중에 있습니다.

<당사의 제품 포트폴리오>  

이러한 제품 포트폴리오를 대상으로, 당사는 아래와 같이 다양한 사업화 전략을 구사하고 있습니다. 즉, 고유 기반기술로서 hybrid Fc 기술 (항체융합단백질 제조기술)과 IL-12M 기술 (유전자 치료백신 제조기술)을 적용하여 다양한 제품을 개발하고, 연구개발의 효율적 수행을 위해서 정부과제의 적극적 참여, 국내외 파트너링 등을 활용하고 있으며, 국내외 연구개발 네트워크를 통하여 적절한 아웃소싱을 하고 있습니다. 이후 본격적인 수익 창출을 위해 “지역분할 기술이전 및 역할분담”, “기술협력 및 제품개발”, 그리고 “공동개발” 등 3가지 사업화 전략을 구사하고 있으며, 그 이외에도 기반기술 사용허여 혹은 자체개발을 통한 사업화 방안도 추진 중에 있습니다.

<제넥신의 사업화 전략>  

첫 번째 전략으로 “기술협력 및 공동제품개발”은 아래 그림과 같이 제품 개발에 필요한 기술을 파트너 제약사와 함께 협력하여 개발하고, 이러한 기술을 바탕으로 다양한 제품을 개발, 사업화함으로써 수익을 배분하는 전략입니다. 주로 특허가 만료된 단백질 치료제의 Biosimilar 제품 개발에 활용되었으며, 특히 블록버스터 제품보다는 전세계 주요 player가 4∼5개 이내인 틈새시장을 공략할 수 있는 경쟁력 있는 제품 위주로 개발하고 있습니다.

<기술협력 및 공동제품개발 전략>  

대표적인 사업화 사례로, 초기 개발 단계부터 관련 인프라를 잘 갖추고 있는 파트너 제약사인 동아제약과 긴밀히 협력하여 제품 개발에 필요한 세포주 및 벡터 관련 기술을 개발 완료하였고, 이러한 기술을 바탕으로 고나도핀(FSH, 불임 치료제)을 성공적으로 개발한 사례를 들 수 있습니다. 한국을 제외한 전세계 지역을 대상으로 고나도핀의 판매에 따른 수익을 당사와 동아제약이 50:50으로 배분하게 되며, 현재 한국 이외 지역에서는 러시아에서 최초로 2009년 하반기 또는 2010년 초에 판매허가를 득하고 판매계약에 따라 판매가 시작될 예정입니다. 또한 계약이 이미 체결된 터키, 인도, 태국, 파키스탄 등에서도 순차적으로 고나도핀의 판매허가를 득하게 될 것으로 예측하고 있으며 이에따라 2010년경부터는 본격적으로 판매가 시작될 것입니다. 뿐만 아니라 BRICs권의 국가 등 Emerging market을 대상으로 추후 계약 체결 국가가 급격히 늘어날 것으로 기대하고 있습니다. 당사는 현재 세포주 및 벡터 관련 기술을 바탕으로 한 Biosimilar 제품으로서 고나도핀 이외에도 IFN-β(다발성경화증 치료제)의 전임상을 성공적으로 마치고 동아제약과 공동으로 임상시험을 준비 중입니다. 두 번째 전략으로서 “지역분할 기술이전 및 역할분담” 전략은 당사가 보유한 강점을 강화하고 약점을 보완하면서 동시에 개발위험을 최소화하는 전략입니다. 즉, 아래 그림과 같이 개발 초기단계에 국내제약사에 아시아 등 일부지역에 한하여 기술을 이전하고, 공동개발 과정에서 당사의 강점인 전임상 기간까지의 개발은 당사가, 그리고 대규모 자금이 소요되는 임상 기간의 개발은 파트너 제약사가 맡아서 개발을 완료하는 것입니다. 특히 기술이전을 통해 확보한 기술료는 당사의 기본 수익으로 활용하고, 파트너 제약사가 한국 내 임상 개발에 성공할 경우 그 결과를 바탕으로 당사의 권리지역인 기타 전세계 지역에서 다국적 제약사에게 대규모의 기술이전 수익을 확보할 수 있는 전략입니다. 이와 같은 전략으로 개발 중인 제품으로는 주로 당사의 주요 제품인 항체융합단백질 치료제와 일부 Biosimilar 제품으로서 GX-E2(EPO-hyFc, 빈혈치료제), GX-P4(p40-hyFc, 신규 자가면역질환 치료제), GX-G3(GCSF-hyFc, 호중구 감소증 치료제), GX-G6(GLP1-hyFc, 당뇨병 치료제), GX-H9(hGH-hyFc, 지속형 인간성장호르몬), Factor VII(혈우병 치료제) 등이 있습니다.

<지역분할 기술이전 및 역할분담 전략>  

마지막 세 번째 전략으로 “공동개발”전략의 경우, 당사의 미래 성장동력이 될 유전자 치료백신의 상대적으로 큰 개발 위험을 감안하여 초기 개발단계에서부터 컨소시엄을 구성하여 "공동개발"하는 전략입니다. 유전자 치료백신의 경우 개발기간이 단백질 치료제에 비해 길게 소요되고 아직 전세계적으로 시장이 본격적으로 형성되어 있지 않아 개발위험이 상대적으로 큰 편입니다. 그러나 향후 미래에는 시장이 급격히 커질 것으로 예상되므로, 그러한 시장을 선점할 수 있는 블록버스터 제품을 개발하기 위해, 초기단계부터 제약사 및 대학의 연구기관 등과 컨소시엄을 구성하여 개발을 추진하여 왔습니다. 이와 같은 전략으로 개발 중인 제품으로는 GX-120(AIDS 치료 DNA 백신), GX-110(만성 B형간염 치료 DNA백신) 등이 있습니다.

<공동개발 전략>  

이와 같은 전략 외에도 개발위험을 최소화하기 위하여 정부과제를 적절히 활용하고 기반 기술 자체에 대한 사용 허여 등 각 포트폴리오별, 제품별로 가장 적합한 사업화 전략을 추진하고 있습니다. 특히 당사의 성장과정 중 전세계 시장에서 경쟁할 수 있는 Fully Integrated Global Biotech 회사로 도약하는 도약기를 대비하여, 항체융합단백질 분야에서 향후 시장성이 커질 것으로 예상되는 블록버스터 후보 제품을 선별하여 외부의 도움 없이 자체품목으로 육성함으로써 연구-개발-제품화-판매를 총괄하는 명실상부한 전주기적 글로벌 기업으로 도약할 예정입니다.

② 사업화 실적
당사는 연구개발 성과를 바탕으로 국내외 제약사를 대상으로 활발하게 사업화를 추진하고 있으며, 기술이전, 공동개발 등 각 제품의 특성에 맞는 가장 적합한 사업화 전략을 선택하여 진행하고 있습니다. 현재까지 사업화 실적은 총 16건에 달하며, 국내외 제약사와 추가 제품들에 대한 사업화 협의를 활발히 진행 중에 있습니다. 사업화 전략별 실적의 세부내역은 아래 표와 같습니다.

<사업화 실적 (기술이전 등)>  

특히 제품 개발을 완료한 고나도핀 (FSH, 불임치료제)의 경우 러시아에서 최초로 2009년 하반기 또는 2010년 초에 판매허가를 득하고 판매계약에 따라 판매가 시작될 예정이며, 그 이외에도 계약을 체결한 터키, 인도, 태국, 파키스탄 등에서 순차적으로 판매허가를 득하여 2010년경에는 본격적으로 판매가 시작될 예정입니다. 계약의 세부 내역은 아래와 같습니다.

<사업화 실적 (제품 판매 계약 내용 요약)>

3) 신규 사업 등의 내용 및 전망
당사가 사업화를 완료하거나 진행 중인 제품들은 모두 당사가 보유하고 있는 고유 기반기술인 hybrid Fc 기술, IL-12M 기술, 그리고 주변기술인 고발현 당단백질 생산 벡터 및 고효율 당단백질 생산 세포주 기술을 기반으로 개발된 제품입니다. Super-biosimilar 제품과 신규 항체융합단백질 치료제를 개발할 수 있는 hybrid Fc의 기반기술은 아래 그림과 같이 지속형 hormone, cytokine, short peptide, costimulatory molecule 등의 다양한 제품 개발에 폭넓게 적용이 가능하며, 구체적으로 골다공증, 호르몬 관련 질환 등 추가 질환에 적용하여 제품 개발이 가능합니다.

<Hybrid Fc 기반기술을 이용한 다양한 제품 개발>  

또한, IL-12M 기반기술을 이용하여 제조되는 유전자 치료백신은 결핵, 자궁암 등 추가 난치성 질환에 대한 치료제를 지속적으로 개발이 가능합니다. 특히 향후 시장성 및 수요를 함께 고려하여 추가 제품 파이프라인을 구축하고 사업화함으로써 수익 창출 및 연구개발비 유입에 의한 선순환 구조를 정착시킬 예정입니다. 또한, 정부 차원에서 신약 연구개발의 중요성을 감안하여 다양한 정부과제를 통해 연구개발비 지원을 지속적으로 확대하고 있으므로, 당사는 이에 적극적으로 참여함으로써 향후 신규 사업의 추진에 있어서 객관적인 평가와 공신력을 획득하고 정부의 연구개발 진도 관리에 따라 과제의 성공가능성을 높일 계획입니다.